初心启序・薪火相传

匠心盛会正式启幕，共赴学术新篇章

主席致辞环节中，惠汝太教授表示，回望过去，HCM的诊疗从认识不足，到如今基因诊断、靶向药物的全面突破，实现了向精准医学的跨越。我国HCM人群超过百万，是青少年致死的首要原因，曾长期面临诊断不规范、治疗手段有限等挑战。立足当下，随着基因诊断、影像精准评估、危险分层体系日趋成熟，尤其是第二代心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）的突破性进展，HCM诊疗迎来从对症治疗到机制干预、从短期目标到精准施治的跨时代改革，一系列新理念、新证据、新方案正在重塑临床实践。本次会议以学术为桥，以创新为翼，共享HCM诊疗革新之路，惠汝太教授期待在场同道畅所欲言、凝聚共识，把前沿理念转化为临床实践，把技术创新带给更多患者，共同书写中国HCM诊疗的新篇章。

罗素新教授在致辞中谈到，HCM是最常见的遗传性心肌病，其诊断与治疗仍是心血管领域的难点与热点。在靶向药物问世前，临床主要使用β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂等改善症状；非药物治疗包括外科室间隔切除术、射频消融等，以缓解梗阻压力，然而整体效果有限，且无法阻止疾病进展与猝死风险，即便实施介入治疗，也难以完全避免远期不良事件。近两年，随着CMI的应用，已有超千例患者获益，室间隔消融/手术需求显著减少，尤其是第二代CMI在安全性、疗效与预后改善上能够带来更多获益。本次会议聚焦前沿、分享经验、共筑规范，相信会针对目前的难题给出更多答案。

最后，宋雷教授回顾了HCM治疗历程，指出过去近 70 年，临床长期依赖β受体阻滞剂等药物，选择非常有限。医生常常面临“无药可用”的情况，只能将患者转给外科，接受创伤大、风险高的手术。CMI这类创新药物的问世，真正为心血管内科医生带来了最有力的武器，实现了治疗的革命性突破。这类药物从机制层面改变疾病进程，与传统药物完全不同。通过在临床与研究中反复验证，CMI起效快、达标稳定，优势明确。同时，宋雷教授也强调，新药是划时代的突破，但临床使用仍需严谨评估、规范用药，在充分评估基础上精准选择、个体化治疗，为患者带来最大获益，并期待本次会议凝聚共识、推动规范，让更多患者受益于前沿成果。

致辞之后，庄重的启动仪式随之开幕。与会全体专家共同见证这一学术时刻，标志着HCM药物治疗前沿交流正式启航，为后续篇章奠定坚实基础。

深耕现状・积淀赋能

洞察HCM诊疗痛点，探寻突破新路径

本篇章由惠汝太教授主持，聚焦我国HCM诊疗现实图景，剖析未被满足的临床需求，指明前行方向。

南京医科大学第一附属医院李新立教授围绕“肥厚型心肌病中国诊疗现状与突破之路”带来专题报告，为后续创新药物研发与临床应用指明方向。HCM是我国最常见的心肌病类型，占心肌病门诊患者49.2%，2017-2021年我国心肌病门诊与住院人数分别增长38.6%、33.0%，疾病负担持续加重。当前HCM诊疗面临突出困境，诊断端呈现“冰山现象”，梗阻性HCM（oHCM）误诊率高达60%，激发/负荷超声普及不足、心脏核磁共振（CMR）资源分布不均、基因检测与遗传咨询体系尚不健全。此外，临床在治疗方面长期依赖 β 受体阻滞剂、钙离子通道阻滞剂（CCB）等传统药物，仅能缓解症状，无法逆转疾病进程，而室间隔减容手术创伤大、可及性低，均难以满足临床需求。

随着管理理念革新，CMI精准靶向肌小节核心机制，突破传统治疗瓶颈，可显著降低左室流出道压差（LVOTG）、改善心功能与预后，开启 HCM 靶向治疗新时代。李新立教授表示，未来需以指南为引领，强化规范诊疗体系建设，推动诊断技术普及与创新药物落地，全面提升我国 HCM 综合管理水平。

迭代破局・新药赋能

创新靶向药物革新HCM诊疗新格局

本篇章由广东省人民医院于汇民教授、重庆医科大学附属第二医院殷跃辉教授共同主持，聚焦第二代CMI创新突破，探讨药物革新如何重塑 HCM 治疗格局。

武汉大学人民医院蒋学俊教授以“肥厚型心肌病药学治疗史”为题，讲述了创新药物的研发历程。HCM传统治疗长期局限于β 受体阻滞剂、钙通道阻滞剂等对症药物，无法逆转疾病进程，侵入式治疗创伤大、风险高、可及性差。CMI直接靶向肌小节核心机制，精准靶向HCM的病因，从病因层面干预，正式开启HCM靶向治疗新时代。但第一代CMI存在半衰期长、代谢依赖CYP2C19、药物相互作用风险高、滴定周期长等局限，临床应用仍有提升空间。

重庆医科大学附属第一医院黄毕教授围绕“创新与变革：革新突破，第二代CMI全新问世”展开，分享了第二代CMI的探索之路。SEQUOIA-HCM研究是全球首个以峰值摄氧量（pVO2）为主要终点的oHCM相关Ⅲ期研究，其24周结果显示，阿夫凯泰可显著提升 pVO₂、改善纽约心脏协会（NYHA）分级、降低 LVOTG，使 88%患者不再符合室间隔减容手术指征，奠定其一线治疗地位。FOREST-HCM长期扩展研究进一步证实，阿夫凯泰治疗48周时即有82%患者NYHA分级改善≥1 级，心脏生物标志物显著下降，且在168周仍能持续维持LVOTG降低效果，无患者因 LVEF<40% 停药，长期安全性与耐受性良好。

此外，阿夫凯泰全面布局多元临床研究，其中 ACACIA-HCM研究聚焦症状性非梗阻性HCM（nHCM）患者，结果显示阿夫凯泰治疗36周，较安慰剂显著提升nHCM患者堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ-CSS）评分和pVO₂，且未出现新的安全信号；CEDAR-HCM 研究则针对 6-17 岁青少年及儿童 oHCM探索该药物的疗效与安全性。黄毕教授指出，结合全方位循证证据，阿夫凯泰已成为覆盖 oHCM、nHCM 及青少年人群的新一代标准化治疗选择。

精彩的分享之后，在于汇民教授的主持下，进入大咖讨论环节，南方医科大学珠江医院张培东教授、四川省人民医院田文杰教授、香港大学深圳医院刘铭雅教授、广东省人民医院何旭瑜教授基于第二代CMI阿夫凯泰相关研究数据，就其临床价值展开了深入研讨。

专家一致认为，从第一代到第二代CMI迭代，实现了从“填补空白”到“精准优化”的跨越，显著提升HCM治疗的有效性与可操作性。阿夫凯泰起效更快、滴定周期缩短至2周，药物相互作用更少，安全治疗窗更宽，大幅简化临床操作，适合各级医院推广。SEQUOIA-HCM 研究与 FOREST-HCM 研究证实其快速降低LVOTG、改善运动耐量与生活质量，长期安全性稳定。专家指出，第二代CMI为复杂合并用药、隐匿梗阻、不耐受第一代药物患者提供更优选择，同时为nHCM 带来新希望。未来需进一步积累中国人群真实世界数据，优化剂量策略、探索精准适用人群，推动HCM靶向治疗规范化、普及化。

循证引路・规范致远

依托权威指南，夯实HCM标准化诊疗体系

本篇章由罗素新教授、广东省人民医院黎励文教授联袂主持，回归临床实践，以权威指南为依托，构建 HCM 标准化诊疗路径，推动前沿成果落地生根。

武汉大学中南医院肖红艳教授以“指南引领肥厚型心肌病规范化诊疗路径”为题作专题报告，为临床医师提供可落地、可执行的规范化操作方案。在诊断层面，《中国心肌病综合管理指南（2025）》明确成人HCM以左室壁厚度≥15mm为核心标准，结合家族史或基因阳性可降至≥13mm，并强调激发/负荷超声对隐匿梗阻的筛查价值，同时诊断中需与代谢性、浸润性疾病等继发性心肌肥厚鉴别。治疗方面，oHCM以降低LVOTG、改善症状为核心，指南首次明确推荐CMI，其中第二代CMI阿夫凯泰可快速达标、平稳获益，在nHCM中也展现出了显著获益。

在风险防控上，心脏性猝死为HCM主要死因，指南中建立了涵盖家族史、晕厥、室速、左室肥厚等多维度的风险评估体系，建议每 1-2 年复查，并指导埋藏式心脏复律除颤器（ICD）精准植入。日常管理中则强调全病程干预，同时倡导构建多学科协作平台，整合心内科、遗传、影像、康复、药学团队。肖红艳教授强调，以指南为纲领、以规范为路径、以创新为动力，方能全面提升我国HCM综合诊疗水平。

论坛迎来第二轮大咖讨论，现场由罗素新教授主持，厦门大学附属心血管病医院戴翠莲教授、重庆大学附属人民医院罗羽慧教授、四川大学华西医院郑翼教授、云南省阜外心血管病医院杨文慧教授作为讨论嘉宾，聚焦第二代 CMI 临床实践、指南落地与全病程管理展开研讨。

讨论专家认为，阿夫凯泰凭借快速起效、滴定灵活、安全性佳的优势，为oHCM提供了更高效的治疗选择，尤其适合需快速缓解梗阻的重症患者。在nHCM领域，ACACIA-HCM 等研究带来阿夫凯泰的突破性证据，同样填补治疗空白。同时专家强调，临床实践中还是应以指南为核心，规范诊断流程、强化负荷超声应用、推进危险分层与精准防控，并构建多学科协同模式、开设心肌病专病门诊，以显著提升诊疗效率。未来还需建立“筛查-诊断-治疗-随访”一体化全程管理体系，加强基层培训、普及规范理念，兼顾疗效、安全与患者经济负担，让创新药物真正惠及更广泛HCM患者。

盛会收官，聚力致远

心有所向，行稳致远；术有专攻，守正创新。本次HCM药物治疗前沿分会场以现状剖析、创新突破、规范落地为主线，串联起 HCM 诊疗从认知到实践、从传统到前沿、从个体到协同的完整脉络。论坛既直面我国 HCM 诊疗现实挑战，又展现了CMI药物革新带来的破局希望，同时凝聚多区域专家智慧，为规范化诊疗落地注入强劲动力。