导语：
2018欧洲心脏病学会年会（ESC 2018）于8月25日~29日在德国慕尼黑正式召开，会议的第一天即发表了多个重磅试验研究结果。今日发布的ATTR-ACT研究，推荐氯苯唑酸为提高转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病存活率和降低住院率的一线药物，并同时在 《新英格兰杂志》上发表。
该试验第一作者，来自意大利博洛尼亚大学的Claudio Rapezzi教授介绍道：“市面上现无经批准专治转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的药物。试验证明氯苯唑酸可改善生存率及生活质量，降低住院率，表明可能是治疗这类患者的有效疗法。鉴于本研究试验结果，我们正在向监管部门提交上市许可申请。”
试验目的
旨在评估氯苯唑酸治疗遗传性和获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的有效性和安全性。
试验设计
试验共纳入来自13个国家，48个中心的441名患者，年龄在18-90岁不等，随机按2:1:2分为80 mg氯苯唑酸组，20 mg氯苯唑酸组及安慰剂组，1日1次口服，时长30个月。
主要终点
自基线至30个月全因死亡率和心血管疾病住院率的分级组合，结合并比较实验组与对照组。
次要终点
自基线至30个月运动能力（6分钟步行试验）及健康相关的生活质量（堪萨斯城心肌病调查表）。
试验结果
试验证明氯苯唑酸可显著降低死亡及心血管疾病住院率 (p=0.0006)。在30个月的随访中，实验组中78名(29.5%) 患者死亡，76名(42.9%)对照组患者死亡，包括进行心脏移植或心脏机械辅助装置植入。实验组和对照组心血管疾病住院率分别为52.3% 和60.5%。此外，实验组6分钟步行距离和生活质量，个体不良事件发生率，治疗相关不良事件导致的研究药物中断均优于对照组。
Claudio Rapezzi教授说：“ATTR-ACT是迄今为止规模最大的关于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的随机临床试验。该试验证明了氯苯唑酸在降低死亡率及心血管疾病住院率方面优于安慰剂。此外氯苯唑酸在减少功能和生活质量下降方面具有良好安全性。”
Claudio Rapezzi教授总结道：“以上试验结果为氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的有效性提供强有力的证据，这或可改变这种疾病的自然史。”
原文链接：
https://www.escardio.org/The-ESC/Press-Office/Press-releases/Researchers-discover-first-treatment-to-improve-survival-in-rare-heart-condition
