来自《医疗器械临床试验设计及评价》
论坛的启示
CIT2020 Online第一期
2020.06.17-19
为什么临床上被认为有效的治疗方法竟然无法得到承认？
怎样的临床试验设计才能更好地实现创新与安全的双赢？
从临床研究到在患者人群中推广应用需要经过怎样严谨的评审过程？
带着这些疑问，我们一同走进了2020年6月18日CIT2020 Online第一期的“医疗器械临床试验设计及评价”论坛。本次论坛聚焦转化主题，让医生、企业与生物统计学专家坐到一起，共同讨论如何开展高质量的临床研究，并就心血管临床研究中的主要“痛点”进行解析。
打破学科壁垒，把握数据价值
CIT2020 Online大会秘书长徐波教授在发言中表示：“我们现在对临床研究的方法学越来越关注，这也是为什么我们在CIT2020 Online开幕式后的第一天第一场，就设置了这样一场学术活动。我们国家的临床研究水平还有待提高，我很高兴地看到，我们有越来越多的临床医生，有越来越大的热情和积极性来共同参与到临床研究中。”
“设计这样一个论坛的初衷就是为了更好地推动医疗器械的临床研究。”
这是徐波教授在发言中强调的，同样，这也是国家心血管病中心医学统计部主任李卫教授共同的愿望。
作为CIT一直秉承的理念，“合作、创新、转化”的内涵已深入到每一个讲题、每一个论坛的设计中。“医疗器械临床试验设计及评价”论坛也是因此而诞生的。
随着国家鼓励创新，鼓励发展转化医学，越来越多的临床医生和相关人员都加入到医疗器械临床研究的队伍中。但在这个过程中，我们发现很多人都还存在着一定的误区：比如有的医生以为只要产品能做出来，经过几十人的试用有效果，就可以上市。但实际上不是这样的。
一个产品能否成功地转化，是从实验室走向市场的一个质的飞跃。
单纯靠企业的产品研发和临床医生在病人身上的治疗观察是很难达到转化目的的，因为任何一个临床研究都不可能在所有目标人群中进行验证，只有依靠生物统计学的技术，才能将基于样本的结果推论到目标人群总体。
徐波教授凭着多年从事临床研究的经验，充分认识到只有将临床医生、企业、生物统计学专家真正汇聚在一个平台上进行充分地沟通交流，才有可能实现这种转变。
徐波教授分享《研究者如何进行高质量临床研究》
在现实中，由于企业研发人员、临床专家和统计学专家的专业背景各不相同，有时候沟通起来特别困难，甚至在沟通过程中会发生激烈的言语碰撞，这种沟通障碍曾经使得很多产品研发走了弯路。有的临床医生和企业就认为，花了这么多钱，这么多时间，这么大的力气，搞出来的产品，作完了临床试验，临门一脚你们统计学家说不符合统计学原则，产品就不能获批上市。这使得很多产品研发人员和有些临床专家很不理解。
在这个问题上，李卫教授为我们举了一个例子，告诉我们为什么统计学家对于研究和产品的审批拥有“一票否决权”：国内大约有三亿的高血压病人，现在要进行验证肾动脉射频消融导管降压效果的临床试验，看它能否降低血压。“我们不可能把三亿人都找过来进行临床试验，肯定是选取其中的一部分病人作为样本进行研究。那么只有当抽出的这个样本，能够代表真实世界中整个目标人群总体时，基于样本的阳性结果才能代表目标人群总体的结果，这样的产品也才能上市。因此，能将样本结果推论到总体结果的生物统计学在临床研究中就显得非常重要了。”
“我们设计这么一个论坛，主要就是为参与医疗器械临床研究的各方人员，包括政府官员、企业人员、临床专家、现场监查质控人员和统计学人员等搭建一个学术、科研交流及合作的平台，使得各方人员能够经过充分的沟通交流，达到规范临床研究设计和评价、提高临床研究质量的目的。在这种形势下，我和徐波教授都意识到应该举办这样一个专场，于是‘一拍即合’。”
从2018年开始，我们得以在CIT上看到“医疗器械临床试验设计及评价”论坛，而今年是第三年了。
针对临床试验的难点、痛点
我们讲透、讲充分
今年的论坛更是经过了徐波教授和李卫教授的精心设计，主要有以下几方面内容：
第一，对一些临床试验的方案设计和评价中的要点和难点进行讲解。
李卫教授在这里强调了一点：“我们发现临床研究虽然经过了这么多年，但在方案设计和评价中的一些要点和难点，临床医生和企业还是没有很好地理解。结合技术的进步和最新的研究进展，我们今年特别提出来要再给大家做进一步的讲解和培训。”这些要点或难点，往往也是产品上市审评时统计学专家关注的重点。
李卫教授分享《创新产品的单组目标值试验设计及评价》
其次，是如何做好临床研究中的随访。
在临床试验中，经常会发生数据的缺失，比如病人本来治得好好的，突然他要移民、出差，没来得及随访，这个随访点的数据就没有了，那我们怎么来评价这个点的疗效呢？类似这样的问题也会给大家进行介绍。
第三，是如何进一步做好诊断试验。
诊断试验是主要应用于疾病诊断、疾病随访、疗效考核以及药物毒副作用的监测。但现在的一些诊断产品，存在诊断灵敏度不高、特异度不高等问题。究其原因，还是在做临床研究的过程中，设计和评价不完全符合统计学原则，导致有些不太好的产品走进了市场，造成一些不好的影响。
针对临床研究中的这些难点问题，论坛邀请的各位专家和大家进行了详细讲解沟通，告诉临床专家和企业应该怎么做，从而进一步规范临床研究。
创新不能以牺牲医疗器械的安全性和有效性为代价
“谈到创新的问题，我认为医疗器械产品不能单纯地强调创新。我们一定要保证批准上市的产品确确实实是安全有效的，这样才能不对广大的病患有所伤害。任何时候都要把产品质量放在首位。”
李卫教授反复强调了一点：“实际上，我跟我团队说的最多一句话，就是‘我们设计和评价的产品，将来我们自己的父母、亲朋生病的时候，敢不敢用？’必须是我们自己的亲朋将来能够放心地使用，这样才行。”
临床意义更多代表的是样本的结果，或个案结果，而统计学意义才代表的是人群的效应，如何将个案的结果推广到真实的目标人群，就要靠统计学的技术。因此，临床研究的设计和评价只有符合了统计学要求，才能保证上市的产品是切实有效的产品，也才能保证患者能够从中获益。
在临床研究中，只有研究结果既符合临床意义，同时又符合统计学意义，这个研究结果才能推广，才能实现从实验室到上市这样一个质的飞跃。
据李卫教授介绍，2016年6月1日，国家食品药品监管总局发布的《医疗器械临床试验质量管理规范》正式实施。该规范旨在加强医疗器械临床试验的管理，维护医疗器械临床试验过程中受试者权益，保证医疗器械临床试验过程规范，结果真实、科学、可靠和可追溯，对提高我们临床研究的规范化水平，发挥了重要的作用。
《规范》执行以来，我国临床试验的质量已经有了很大的改观。
从临床医生成长为一名合格的临床研究者，我们还要不断学习
在欧美国家，很多做临床研究的医生，甚至是大腕学者，往往都要去读公共卫生硕士专业学位(Master of Public Health缩写MPH)。在这个专业的学习中，就会学到生物统计学。
但在国内，由于临床医生非常忙，这样来要求临床医生可能有点困难。
“我认为，国内医生要想做临床研究，要多和统计学人员进行充分的沟通、合作。特别是在试验开始的时候，就要和统计学人员合作，使得方案的设计更加科学合理，否则就像盖楼一样，地基没打好，后面装潢再好，但只要有个很小的地震，整个楼就会倒塌。同时，这样也可以避免资源浪费和低质量无效的科研产出。”这也是徐波教授强调的。
在国家大力倡导创新和自主研发、转化的大背景下，我们希望各级政府能够更加重视临床研究，善待临床研究人员。
与会专家热烈讨论
用原创研究改写我们的临床治疗历史，改写指南，造福广大的病患。
这是徐波教授和CIT一直在坚持的。
无论是行业的最新进展、最新技术、最新器械，包括现在的药械结合，很多最新的科研成果都是在CIT上进行展示的，这也是CIT吸引了无数国内外医生一直热情参与的原因。
李卫教授所带领的统计团队已经和高润霖院士、徐波教授合作了很多年。“虽然他们是临床专家，但是对于方案设计、临床方案设计的很多见解都让我非常佩服。在十几年的合作中，我深切感到把一个心血管临床研究方案交给高院士和徐波教授去设计临床部分，自己会很放心，他们真的知识非常渊博，紧跟国际学术前沿，设计的临床试验不会过时，而且治学严谨，他们实施的临床试验质量有保证。”
